چگونه می شود از سلول های بنیادی در کشف دارو استفاده کرد؟

سلول‌های بنیادی در طول رشد و در اوایل زندگی می‌توانند به انواع مختلف سلول‌ها تبدیل شوند. این سلول‌ها به دلیل توانایی تقسیم و جایگزینی سایر سلول‌ها، می‌توانند به عنوان یک سیستم ترمیم در انواع بافت‌ها عمل کنند.

ویژگی‌های سلول‌های بنیادی

 

سلول‌های بنیادی دو ویژگی کلیدی دارند که آن‌ها را از سایر سلول‌ها متمایز می‌کند:

1. تمایز نیافتگی: سلول‌های بنیادی به طور نامحدود می‌توانند تکثیر شوند و پس از مدت طولانی تمایز پیدا کنند.
2. توانایی تمایز: این سلول‌ها می‌توانند تحت شرایط خاص به سلول‌های تخصصی با عملکرد خاص تبدیل شوند.

کاربرد در بافت‌های بدن

 

روده و مغز استخوان دارای سلول‌های بنیادی هستند که به طور منظم تقسیم می‌شوند تا بافت‌های فرسوده و آسیب‌دیده را جایگزین کنند. در مقابل، قلب و لوزالمعده سلول‌های بنیادی دارند که تنها تحت شرایط خاصی تقسیم می‌شوند.

 

پتانسیل درمانی

 

سلول‌های بنیادی پتانسیل عظیمی در کمک به یافتن داروهای بهتر و درمان بیماری‌های انسانی دارند. این سلول‌ها علاوه بر ارائه مسیر جدیدی برای بررسی اساس پاتولوژیک بیماری‌ها، یک مسیر جدید برای تحقیق و توسعه دارو نیز فراهم می‌کنند.

 

تحقیق و توسعه دارو

 

سلول‌های بنیادی امکان غربالگری دارو، آزمایش اثربخشی داروهای بالقوه جدید و غربالگری جمعیت بیماران برای کارآزمایی‌های بالینی را فراهم می‌کنند. فرآیند استفاده از سلول‌های بنیادی با شناسایی بیماری مورد نظر و گرفتن نمونه آغاز می‌شود. سپس، سلول‌های بنیادی پرتوان القایی (iPSCs) تولید و تکثیر می‌شوند و به اجزای مختلف یا سلول‌های مرتبط با بیماری تمایز می‌یابند.

تحقیقات سلول‌های بنیادی

 

نمونه‌های کلیدی مانند نورون‌های حرکتی به دلیل نقش آن‌ها در بیماری‌های مانند ALS یا دیستروفی عضلانی نخاعی اغلب در تحقیقات سلول‌های بنیادی استفاده می‌شوند. پس از مطالعات اولیه برای بررسی مکانیسم‌های بیماری، غربالگری‌های بیشتری برای کشف دارو انجام می‌شود.

 

فرایند کشف دارو

 

در این مرحله، ترکیبات خاصی شناسایی و دنبال می‌شوند و اثربخشی و ایمنی آن‌ها بر سایر رده‌های سلولی مورد بررسی قرار می‌گیرد. این رده‌های سلولی ممکن است شامل کاردیومیوسیت‌ها و هپاتوسیت‌ها باشند که تحت تأثیر عوارض جانبی قرار می‌گیرند.

 

استفاده از سلول‌های مشتق‌شده از بیمار

 

ترکیبات پیشتاز شناسایی شده می‌توانند بر روی سلول‌های مشتق‌شده از بیمار بیشتر آزمایش شوند. این روش به تعیین اثربخشی ترکیبات در درصد بیشتری از بیماران کمک می‌کند و پیش‌بینی می‌کند که چه کسی به بهترین نحو به درمان پاسخ خواهد داد.

 

مزایای اقتصادی و بالینی

 

این رویکرد می‌تواند هزینه‌های مرتبط با رساندن داروی جدید به بیماران و بازار را کاهش دهد زیرا می‌توان آن‌ها را به شدت در مراحل پیش بالینی مورد بررسی قرار داد. آزمایش‌های پیش‌بالینی دقیق همچنین به توسعه پروفایل‌های ایمنی و در نظر گرفتن دقیق‌تر جمعیت هدف کمک می‌کند.

 

در نتیجه، سلول‌های بنیادی نقش مهمی در آینده تحقیقات پزشکی و توسعه دارو ایفا می‌کنند و به‌طور قابل توجهی می‌توانند به بهبود سلامت انسان کمک کنند.

مدل‌سازی بیماری‌های نورون‌های حرکتی: چالش‌ها و چشم‌اندازها

 

مدل‌سازی بیماری‌ها با استفاده از سلول‌های بنیادی نیازمند توجه به بلوغ سلول‌ها است، زیرا فنوتیپ‌های سلولی مشاهده‌شده در بیماران می‌تواند متفاوت باشد. بیماری‌های ALS (اسکلروز جانبی آمیوتروفیک) و SMA (آتروفی عضلانی نخاعی) هر دو نورون‌های حرکتی را تحت تأثیر قرار می‌دهند، اما بر زیرمجموعه‌های سلولی متفاوتی اثر می‌گذارند.

 

تفاوت‌های فنوتیپی در ALS و SMA

 

در ALS، نورون‌های حرکتی دوربرد انتهایی آسیب می‌بینند، در حالی که در SMA، عضلات نزدیک‌تر تحت تأثیر قرار می‌گیرند. با این حال در هر دو بیماری، برخی نورون‌های حرکتی اصلاً آسیب نمی‌بینند. بنابراین مدل‌سازی دقیق این بیماری‌ها نیازمند تمرکز بر زیرمجموعه‌های خاص نورون‌های حرکتی است.

چالش‌های مهندسی سلول‌های بنیادی

 

پروتکل‌هایی برای ایجاد نورون‌های حرکتی وجود دارد، اما نورون‌های تولیدشده نماینده یک زیرمجموعه خاص نیستند. یکی از راه‌های بهبود تمایز این نورون‌ها، قرار دادن آن‌ها در معرض مورفوژن‌ها و عوامل رونویسی مختلف است تا به تمایز بیشتر و تخصصی‌تر دست یابند.

 

مشکلات در مدل‌سازی بیماری‌های دیررس

 

سلول‌های تولیدشده از سلول‌های بنیادی پرتوان معمولاً شبیه همتای جنینی خود هستند، که این موضوع در مدل‌سازی بیماری‌های دیررس مشکلاتی ایجاد می‌کند. این سلول‌ها نمی‌توانند به‌درستی فنوتیپ بالغ و پاتولوژیک سلول‌ها را نمایش دهند، زیرا بیماری‌های نورودژنراتیو معمولاً سال‌ها طول می‌کشند تا در انسان آشکار شوند و در شرایط آزمایشگاهی چندین ماه طول می‌کشد تا علائم بالینی بروز کنند.

 

تسریع فنوتیپ پاتولوژیک

 

بیماری‌های نورودژنراتیو اغلب پراکنده و با نشانه‌های محیطی آغاز می‌شوند. قرار دادن سلول‌های بنیادی در معرض این محرک‌ها به‌صورت متمرکز و طولانی‌مدت می‌تواند فنوتیپ پاتولوژیک را تسریع کند. به عنوان مثال، استفاده از پرو-اکسیدان‌های سلولی می‌تواند عملکرد میتوکندری را مختل کرده و فنوتیپ بیماری را تسریع کند.

استفاده از جهش‌های ژنتیکی

 

در برخی موارد، بیماری‌های نورودژنراتیو با جهش‌های ژنتیکی خاص مرتبط هستند. می‌توان با استفاده از انواع ژنتیکی بیماری، فنوتیپی درون آزمایشگاهی ایجاد کرد و شرایط کشت سلولی را برای ایجاد آسیب‌شناسی مشابه بیماری تغییر داد.

چشم‌انداز آینده

 

سلول‌های بنیادی ویژگی‌های منحصربه‌فردی دارند که آن‌ها را برای بهبود فرآیند کشف دارو و تحقیقات زیست‌شناسی پایه جذاب می‌کند. این سلول‌ها به ما امکان می‌دهند تا سلول‌های مرتبط با بیماری‌های مختلف را توسعه داده و اهداف دارویی جدیدی ایجاد کنیم. همچنین، می‌توانیم دیدگاه بهتری نسبت به مکانیسم بیماری‌ها به دست آوریم.

 

با این حال، تحقیقات فعلی به دلیل تولید سلول‌های ژنریک به جای جایگاه‌های خاص سلولی که بهتر بیماری و آسیب‌شناسی آن را نشان دهند، همچنان محدود است. بنابراین، برای تولید ترکیبات دارویی جدید، باید تلاش بیشتری برای ایجاد جایگاه‌های سلولی تخصصی انجام شود.

با راشا زیست همراه باشید…